Daugelis girdėjome apie vos vienų metukų Milaną Patenko, sergančią spinaline raumenų atrofija. Jos gydymui reikalingus 2 mln. eurų tėvai renka prašydami žmonių pagalbos. Neseniai paskelbta, kad jau surinkta pusė sumos – daugiau kaip 1 mln. eurų.

Tačiau mergaitę gydanti Kauno klinikų vaikų neurologė, Lietuvos vaikų neurologų asociacijos pirmininkė Milda Dambrauskienė sako, kad nekompensuodama 2 mln. eurų Milanai dabar ateityje Lietuva jos gydymui išleis daugiau lėšų. „Žiūrima trumparegiškai – ar šių metų biudžete tam yra pinigų. Niekas nežiūri į kitus metus, o ką jau kalbėti apie kadencijos pabaigą. Gal todėl gydymo išlaidos taip keistai skaičiuojamos“, – pastebėjo gydytoja.

Apie tai „Kauno dienos“ studijoje M. Dambrauskienę kalbino žurnalistas Gražvydas Muižys.

– Kokia Milanos liga ir ar jai tikrai reikalingi 2 mln. eurų?

– Vieno paprasto atsakymo nėra. Esu labai dėkinga Milanos šeimai, kad iškėlė šį klausimą, paviešino, kiek jokia nupirkta reklaminė kampanija nebūtų galėjusi. Kitais metais dėl šios ligos pradedama visuotinė naujagimių patikra. Milana neišskirtinė, tokių vaikų, kuriems diagnozuojama pirmo tipo spinalinė raumenų atrofija, kasmet būna vienas ar du. Tai vaikai, kurių giminėje galbūt nieko panašaus ir nebuvo, tačiau, susitikus dviem pakitusio geno nešiotojams, gimsta naujagimis su šia itin reta liga. Pirmaisiais mėnesiais nieko nesimato, lyg niekur nieko, vėliau tėvai pradeda matyti, kad vaikas nekelia galvos, nesispardo, nesiekia žaisliuko. Nepaisant protingo žvilgsnio, gudrių akių, kontakto, judesių raida sustoja ir net žengteli atgal.

Kai Milanos tėvai kreipėsi į gydytojus, buvo nusiųsti į genetiko konsultaciją. Per dieną buvo tyrimo atsakymas, atlikome kitus tyrimus. Kreipėmės į Labai retų žmogaus sveikatos būklių gydymo išlaidų kompensavimo komisiją. Tai standartinis kelias, kuris nueinamas dėl kiekvieno paciento, pildoma paraiška su prašymu kompensuoti gydymą. Lietuvoje – tai vaistas, leidžiamas į stuburo kanalą. Gaila, bet užtruko, kol komisija priėmė sprendimą ir buvo skirtas gydymas. Milana pradėta gydyti praėjus mėnesiui nuo ligos nustatymo, o norėjosi jau kitą dieną. Vėliau ji dėl savo ligos eigos patyrė įvairių kvėpavimo takų infekcijų, jai reikėjo suformuoti gastrostomą, kad neužspringtų, neįtrauktų maisto į plaučius.

– Ar ši liga jums aiški kaip medikei? Kaip ji progresuoja? Kuo pasireiškia ir kenkia?

– Ji savo darbą atlieka lėtai – žudo motorinius neuronus, ląsteles, atsakingus už impulso perdavimą raumenims. Vaikas, kuris galėtų viską daryti, palaipsniui nustoja judėti. Sunkiausias – pirmas tipas. Jei negydai, vaikas per dvejus metus praranda gebėjimą kvėpuoti, judėti, ryti ir miršta. Lengvesni – antras ar trečias tipai. Antro tipo vaikai nepradeda vaikščioti, metukų stabteli raida, trečias tipas gali pasireikšti ir vėlesniame amžiuje.

Liga iš esmės natūrali, eiga žinoma seniai. Tačiau viskas pasikeitė prieš penkerius ar šešerius metus, kai atsirado gydymas. Kai pradedamas gydymas, kreivė nesileidžia žemyn, o kyla į viršų. Liga neprogresuoja, vaikai gali vystytis, pradeda vaikščioti. Yra vaikų, kurie išvengia kvėpavimo sutrikimų. Net ir Milanos atveju jai pirmas paskirtas vaistas yra veiksmingas. Ji nebūtų tokios būklės, jei metus nebūtų gydoma.

Vaistai už 2 mln. kitaip veikia. Tai vienkartinė dozė. Skaičiuojant išlaidas, ar visą gyvenimą kartoti injekciją, ar vieną kartą suleisti, – didelis skirtumas. Šeima priėmė sprendimą, kad nori bandyti jį gauti.

Pasirinkimas: kad jos liga neprogresuotų, Milanai visą gyvenimą kas keturis mėnesius į stuburą turėtų būti leidžiamos nusinerseno injekcijos, kai naujo nekompensuojamo genų terapijos vaisto „Zolgensma“ užtektų vienos injekcijos. / Milanos šeimos archyvo nuotr.

– Pirma mintis buvo – paramos prašo sukčiai. 2 mln. už vaistą – sunkiai suvokiama suma. Kodėl jis tiek kainuoja? Kiek jis veiksmingas?

– Vaistai brangūs, nes tai genų terapijos medikamentas. Visiškai nauja vaistų grupė, leidžianti gydyti genetines ligas. Ne tik koreguoti  simptomus, bet ir pakeisti organizmą, atnešti geną, kurio jis neturi. Tai gyvybės mokslų pasiekimai, kuriais didžiuojamės. Lietuvoje tai – profesoriaus Virginijaus Šikšnio pasiekimai, genų žirklės. Yra preparatų, kurie jau registruoti, patvirtinti, ne vienus metus pasaulyje kompensuojami.

– Tai – ne eksperimentai?

– Ne, tai vaistas, kuris dozuojamas, turi savo žinomų šalutinių reiškinių, pavojų. Tai tiek JAV, tiek Europoje registruotas medikamentas. Jis brangus, nes labai brangus tokių vaistų kūrimas, pradinis kelias, kurį turėjo nueiti, kiek užtruko bandymai šiai ligai atkoduoti. Tai ne pirmas kartas – kai sužinome infekcijas, kaip jų atsiranda, sukuriami vaistai. Tas pats ir su genetinėmis ligomis. Su daugeliu ligų tik pasiekėme etapą, kai galime pasakyti, koks genas netikęs, defektuotas, tačiau dar ne visus genus galime pakeisti. Spinalinė raumenų atrofija yra liga, pagal kurios pavyzdį gydysime kitas ligas, bus kuriami kiti vaistai. Aišku, jie atpigs, bet dabar, pradžioje, jie yra brangūs.

– Ar vaistas padeda?

– Jei nepadėtų, nebūtų registruotas. Jis turi savo indikacijų, kriterijų, kada gali būti skiriamas. JAV naujaginiai tikrinami ne vienus metus: 98 proc. jų testuojama, 90 proc. gauna šią genų terapiją ir labai greitai. Stengiamasi per pirmąsias savaites suleisti.

– Kodėl vaistus vaikui reikia kuo greičiau suleisti?

– Kad liga nepažengtų į priekį. Šalys jau rungtyniauja, kurioje greičiau tai įvyks. Tai lenktynės su laiku. Kuo mažesnis vaikas, tuo mažiau reikia vaisto – tai virusas ir genas. Virusas veikia kaip lagaminas, į kurį įdėtas genas. Mažesnė dozė – mažiau šalutinių reakcijų. Lenkai šia genų terapija gydys iki šešių mėnesių.

– Ar valstybė kompensuos vaistus?

– Taip. Jei tikriname naujagimius, įsipareigojame žengti ir antrą žingsnį – iškart gydyti, nelaukiant simptomų, suteikti visą geriausią įmanomą pagalbą. Ji labai reali, tik turime apsispręsti, kur mūsų prioritetai.

– Kokia Milanos situacija dabar?

– Jai leidžiami kiti vaistai, kurie buvo registruoti kaip pirmieji. Jais gydyta keliolika tūkstančių žmonių pasaulyje. Yra žmonių, kurie jais gydomi nuo 2011 m. Jie yra tikrai saugūs ir gerai toleruojami. Jie gali būti skiriami iki genų terapijos. Tai geri vaistai, kurių labai laukėme ir džiaugėmės jų sulaukę. Milanos būklė gerėja, tačiau yra rūpesčių dėl rijimo, kvėpavimo funkcijos – jos sergant šia liga nukenčia.

Genų terapija yra šansas, padėsiantis išsaugoti galimybę Milanai pačiai kvėpuoti, ryti ir valgyti.

Genų terapija yra šansas, padėsiantis išsaugoti galimybę Milanai pačiai kvėpuoti, ryti ir valgyti.

– Ar genų pagrindu veikiantis vaistas pagydo visiškai, ar tik kažkiek sumažina ligos poveikį? Gal per anksti apie tai kalbėti?

– Visi trys vaistai neturi palyginimo studijų, kurios pasakytų, kurie veiksmingesni. Ekspertai sako, kad nesvarbu, kokiais vaistais pradėti gydyti, svarbu tai padaryti kuo anksčiau. Svarbiausia – laikas. Kokį vaistą gali greičiausiai gauti, nuo to ir pradedi. Genų terapijos pranašumas – tai vienkartinė injekcija ir nereikia visą gyvenimą geriamų ar į stuburo kanalą kas keturis mėnesius leidžiamų vaistų, narkozių.

Oficialios kainos: penkeri metai leidžiamų vaistų kainuoja tiek pat kiek vienkartinė genų terapijos vaistų injekcija. Žiūrima trumparegiškai – ar šių metų biudžete tam yra pinigų. Niekas nežiūri į kitus metus, o ką kalbėti apie kadencijos pabaigą. Gal todėl gydymo išlaidos taip keistai skaičiuojamos.

– Kas sprendžia, kiek pinigų skirti vaikui gydyti?

– Sprendžia aukščiausioji valdžia, Sveikatos apsaugos ministerija, ligonių kasos. Komisija tik priima sprendimus, kai kreipiamės dėl konkretaus paciento gydymo. Šiais metais skiriama apie 15 mln. visiems vaikams ir suaugusiesiems.

– Visiems, kurie serga retomis ligomis?

– Itin retomis ligomis. Kalbama apie ligas, kuriomis serga mažiau nei 1 iš 200 tūkst. gyventojų. Retomis ligomis – 1 iš 2 tūkst. žmonių. Lietuvoje žinome kiekvieno itin reta liga sergančio vaiko vardą ir pavardę. Dabar gal 5 proc. itin retų ligų gydoma. Gydymo būdų vis daugės. Planuojama, kad atsiras naujų vaistų ir jie nebus pigūs. Brangiausi registruojami – 3 mln. eurų. Šių ligų gydymas kurį laiką bus itin brangus. Vaistų gamyba yra be galo sudėtinga.

– Kaip vyksta biurokratiniai procesai?

– Neigiamas atsakymas ateina greitai. Išsiunčiame paraišką, laukiame komisijos posėdžio. Gauname atsakymą, kad arba bus kompensuojama kelioms dozėms ar tam tikram laikui, arba ne. Neigiamas atsakymas ateina dažniausiai dėl to, kad nenumatyta tam lėšų. Jei nesutinkame, galime apeliuoti. Esame pildę apeliaciją, bet dėl kitų vaistų. Tada vėl dalyvauji posėdyje. Jaučiama išankstinė nuostata. Ne visi vaistai tokie brangūs, yra pigesnių – šimtus ar dešimtis tūkstančių kainuojančių.

– Kuo retesnė liga, tuo vaistai brangesni. Dažniausiai galite nujausti sprendimą?

– Iš patirties – taip. Jau galiu nujausti, kada bus neigiamas atsakymas. Komisija nusprendžia, kad nesikreips į gamintoją. Kalbant apie oficialią kainą, nė viena šalis jos nemoka, vyksta derybos. Norėtume, kad komisija kreiptųsi dėl derybų, derintų, galbūt pasiūlytų išsimokėtinai, dalimis. Norėtųsi, kad komisija pakeistų veikimo schemą. Nė viena šalis nenori mokėti tokių pinigų.

Reikia gerokai lankstesnio ir greitesnio mechanizmo. Milanos šeima manęs klausia, gal gali komisija iš naujo svarstyti, kai jau jie patys surinko 1 mln. eurų. Komisijoje tai nenumatyta.

– Ar yra vilčių, kad itin retomis ligomis sergančių vaikų gydymo finansavimas keisis?

– Žiūrint į skaičius ir teisinius aspektus, atrodome labai gražiai. Jei reikėtų pasirodyti – Lietuva gautų dešimt balų. Tačiau mes žinome ir kitą pusę. Nebeužtenka kalbėti tik apie pinigus. Turime kalbėti apie tempą, pagrįstumą, norą ieškoti kompromisų. Oficialios vaistų kainos ir kainos konkrečiai šaliai gali skirtis labai daug kartų. Gali būti, kad ne šiemet reikės visą sumą sumokėti, o per keletą metų, dešimtmetį. Vien tik į pinigus žiūrėti nebeišeina.

– Ar šios problemos žinomos sveikatos apsaugos ministrui? Ar teko apie tai su juo kalbėti?

– Dėl komisijos darbo kreipiausi raštu į ministrą ir gavau tos pačios komisijos pirmininkės parengtą atsakymą.